Evaluierung der medizinischen Forschung: Neue Behandlungen sind in etwas mehr als der Hälfte der Fälle besser als Standardbehandlungen

Evaluierung der medizinischen Forschung: Neue Behandlungen sind in etwas mehr als der Hälfte der Fälle besser als Standardbehandlungen
Evaluierung der medizinischen Forschung: Neue Behandlungen sind in etwas mehr als der Hälfte der Fälle besser als Standardbehandlungen
Anonim

USF Distinguished Professor Benjamin Djulbegovic, MD, PhD, untersucht seit Jahrzehnten die Ethik randomisierter klinischer Studien und ihre Wirksamkeit bei der Bewertung der Ergebnisse neuer Behandlungen.

Nun berichten Dr. Djulbegovic und seine Kollegen in einem Artikel, der am 22. August in der Top-Zeitschrift Nature veröffentlicht wurde, dass neue Behandlungen im Durchschnitt etwas mehr als die Hälfte der Zeit besser wirken als bestehende. Aus wissenschaftlichen und ethischen Gründen, sagen sie, ist die Erfolgsrate des randomisierten kontrollierten Studiensystems (RCT) von etwas mehr als 50:50 im letzten halben Jahrhundert ein Beweis dafür, dass das System wie beabsichtigt funktioniert.

Die Forscher analysierten 860 veröffentlichte und unveröffentlichte RCTs der Phase III, die von akademischen Einrichtungen oder Pharmaunternehmen durchgeführt wurden. An diesen Studien nahmen insgesamt mehr als 350.000 Patienten teil.

"Unsere retrospektive Überprüfung von mehr als 50 Jahren randomisierter Studien zeigt, dass sie die 'unverzichtbare Tortur' bleiben, durch die sich die Verantwortung biomedizinischer Forscher gegenüber Patienten und der Öffentlichkeit manifestiert", schlussfolgern die Forscher. "Diese Studien müssen vielleicht optimiert und poliert werden, aber sie sind nicht kaputt."

Personen, die der Teilnahme an RCTs zustimmen, sind bereit, nach dem Zufallsprinzip neuen oder bestehenden Behandlungen zugeteilt zu werden. Während RCTs als Goldstandard für den Vergleich der Wirkungen einer Behandlung mit einer anderen gelten, kann der allmähliche Fortschritt, den sie erzielen, frustrierend langsam erscheinen – insbesondere für Patienten mit schlechten Standardbehandlungsoptionen.

Trotzdem war die echte Unsicherheit, die mit einzelnen RCTs verbunden ist, entscheidend für die Fortschritte bei Therapeutika, sagte Dr.Djulbegovic, Professor für Medizin und Onkologie am USF He alth Morsani College of Medicine und Moffitt Cancer Center. Wenn es eine signifikante Wahrscheinlichkeit gäbe, dass eine Behandlung in einem Vergleich besser war als die andere, wäre es unethisch, einigen Patienten die überlegene Behandlung zu verweigern, und gut informierte Patienten würden sich wahrscheinlich weigern, an der Studie teilzunehmen, sagte er.

Inkrementelle Fortschritte bei der Behandlung, die im Laufe der Zeit durch RCTs erzielt wurden - wie etwa die Heilungsraten für Leukämie im Kindes alter, die von null auf 80 Prozent steigen, obwohl nur 2 bis 5 Prozent der neuen Behandlungen einen Durchbruch brachten - haben sich in wichtigen Verbesserungen der Gesundheit und der Lebensdauer niedergeschlagen, sagen die Autoren. Sie schlagen jedoch vor, dass Studien dennoch von einem strengeren Design, einer strengeren Durchführung und Berichterstattung profitieren könnten – mit einer weit verbreiteten Veröffentlichung von Studienergebnissen, einschließlich negativer Ergebnisse.

The Nature Paper gehört zu einer Reihe von Veröffentlichungen, die Dr. Djulbegovic und Kollegen in diesem Jahr verfasst haben (bisher 25), darunter eine klinische Therapeutika-Fallstudie im New England Journal of Medicine.

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