FDA erwägt neue Regeln zur Beschleunigung von Bestätigungsstudien von Arzneimitteln, denen eine beschleunigte Zulassung erteilt wurde

FDA erwägt neue Regeln zur Beschleunigung von Bestätigungsstudien von Arzneimitteln, denen eine beschleunigte Zulassung erteilt wurde
FDA erwägt neue Regeln zur Beschleunigung von Bestätigungsstudien von Arzneimitteln, denen eine beschleunigte Zulassung erteilt wurde
Anonim

Seit 1992 hat die U.S. Food and Drug Administration 47 neuen Indikationen für 35 Krebsmedikamente eine beschleunigte Zulassung erteilt, und in mehr als der Hälfte der Fälle – 26 Indikationen – haben weitere Studien den Nutzen der Medikamente bestätigt. Die Agentur hat jedoch Bedenken, wie lange einige Medikamente ohne Bestätigung ihres Nutzens auf dem Markt geblieben sind, wie aus einem Übersichtsartikel hervorgeht, der am 25. März online im Journal of the National Cancer Institute veröffentlicht wurde.

Neue Anforderungen und Bußgelder sind mögliche Lösungen, sagen die Autoren vom Office of Oncology Drug Products der FDA.

John R. Johnson, M.D., und Kollegen haben die Erfahrungen der FDA mit dem beschleunigten Zulassungsverfahren von seinem Beginn im Jahr 1992 bis Juli 2010 überprüft Genehmigung lag bei 3,9 Jahren und die durchschnittliche Dauer bei 4,7 Jahren. Diese stellen "eine erhebliche Zeitersparnis im Hinblick auf eine frühere Verfügbarkeit von Medikamenten für Patienten dar", schreiben die Autoren.

Allerdings wurden drei Indikationen vom Markt genommen oder unter sehr eingeschränkte Patientenverteilung gestellt, da spätere Studien keinen Nutzen bestätigten. Zwei waren 10 Jahre auf dem Markt, bevor sie zurückgezogen wurden. Vierzehn beschleunigte Zulassungen haben noch keine abgeschlossenen Bestätigungsstudien; Eines dieser Medikamente ist seit 10,5 Jahren auf dem Markt und drei werden seit mehr als 5 Jahren vermarktet. Und unter den Indikationen, die von einer beschleunigten Zulassung zu einer regulären Zulassung übergegangen sind, dauerte es bei fünf länger als sieben Jahre, bis die Bestätigungsstudien abgeschlossen waren, bei einer dauerte es zwölf Jahre.6 Jahre und weitere 9,7 Jahre.

"Wegen der Möglichkeit, dass Bestätigungsstudien den klinischen Nutzen nicht bestätigen, sollten Indikationen, die eine beschleunigte Zulassung erh alten haben, ohne abgeschlossene Bestätigungsstudien nicht für unannehmbar lange Intervalle auf dem Markt sein", schreiben die Autoren.

Sie schlagen vor, dass eine Lösung für dieses Problem darin besteht, dass die FDA verlangt, dass eine Bestätigungsstudie im Gange ist, bevor eine beschleunigte Zulassung erteilt wird. Eine andere ist die Nutzung des Food, Drug and Cosmetic Act von 2007, der der FDA die Befugnis gab, Unternehmen wegen mangelnder Sorgf alt bei der Durchführung von Bestätigungsstudien mit einer Geldbuße von bis zu 10 Millionen US-Dollar zu belegen. „Die FDA glaubt, dass dies ein effektives neues Instrument sein wird“, schlussfolgern die Autoren.

In einem begleitenden Leitartikel stellt Susan S. Ellenberg, Ph.D., von der University of Pennsylvania School of Medicine in Philadelphia fest, dass Analysen wie diese für die Verbesserung des Regulierungsprozesses unerlässlich sind.Sie erörtert mehrere Fragen, die in der aktuellen Überprüfung nicht vollständig behandelt werden, von denen die wichtigste ist, inwieweit eine beschleunigte Zulassung die Verfügbarkeit von Produkten tatsächlich beschleunigt.

Ellenberg argumentiert, dass die Zeit zum Abschluss einer Studie, die von Anfang an auf eine reguläre Zulassung abzielte, wahrscheinlich kürzer sein würde als die Zeit, um zuerst eine Studie für eine beschleunigte Zulassung und dann eine zweite, konfirmatorische Studie durchzuführen. "Daher ist die Zeit bis zur Verfügbarkeit eines neuen Medikaments, obwohl zweifellos kürzer mit einer beschleunigten Zulassung als Option, möglicherweise nicht so beeindruckend, wie Johnson et al. vorschlagen."

Der Redakteur fügt hinzu, dass die im vergangenen Herbst angekündigte neue Regulatory Science-Initiative der FDA "tiefgreifendere Analysen regulatorischer Daten unterstützen sollte, die wertvolle Erkenntnisse zur Optimierung regulatorischer Ansätze liefern könnten."

Beliebtes Thema