Verwenden Sie den Teamansatz, um den Patienten wirksame Therapien schneller zur Verfügung zu stellen

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Anonim

Das derzeitige klinische Studienverfahren in den Vereinigten Staaten steht auf wackeligen Beinen. In dieser Ära der personalisierten Medizin, in der Krankheiten zunehmend durch spezifische genetische und biologische Marker definiert und Behandlungen darauf zugeschnitten werden, werden die Patientenpopulationen für neue Therapien immer kleiner. In Verbindung mit explodierenden Kosten und wachsenden regulatorischen Anforderungen ist der Abschluss von Studien, die für die Bereitstellung neuer und wirksamer Therapien für Patienten unerlässlich sind, keine leichte Aufgabe.

Änderung erforderlich.

Am 3. März schlägt eine Gruppe von Forschern aus der ganzen Welt im New England Journal of Medicine ein neues Modell vor, um den Forschungsmotor in diesem Land wiederzubeleben – gemeinsame klinische Studien.Sie glauben, dass kollaborative Studien – bei denen sich verschiedene Unternehmen zusammenschließen und die Kosten teilen, um neue Therapien oder Geräte zu testen – dafür sorgen werden, dass sichere und wirksame Behandlungen schneller und zu geringeren Kosten als heute verfügbar werden.

"Der Prozess der Zulassung von Medikamenten für den klinischen Einsatz gerät in bestimmten Bereichen zunehmend in eine Sackgasse, und das Problem wird durch Entdeckungen im Zusammenhang mit der personalisierten Medizin nur noch verschlimmert, da mehr Medikamente, aber kleinere Patientenpopulationen getestet werden müssen sie hinein“, sagte Daniel Ryan, M.D., Vorsitzender der Abteilung für Pathologie und Labormedizin am University of Rochester Medical Center. "Dies ist eine Möglichkeit, das System umzustrukturieren, das uns helfen wird, mehr gute Medikamente für die Patientenversorgung bereitzustellen."

Eine gemeinsame klinische Studie könnte ähnliche Therapien von verschiedenen Unternehmen beinh alten, wie z. B. zwei Medikamente zur Senkung des Blutdrucks. Oder sie könnten eine Kombination verschiedener Therapien von verschiedenen Unternehmen testen, wobei jede Therapie darauf abzielt, auf einen einzigartigen Signalweg oder Mechanismen abzuzielen, die an einer komplexeren Krankheit wie Krebs beteiligt sind.

Verbundstudien haben viele Vorteile, darunter eine einfachere Patientenrekrutierung, insbesondere wenn eine Krankheit eine kleine Anzahl von Patienten betrifft oder eine Therapie nur in einer kleinen Untergruppe von Patienten mit einer bestimmten genetischen Mutation getestet werden kann. Der Wettbewerb um Patienten kann den Registrierungsprozess verlangsamen und letztendlich die Zeit, die benötigt wird, um Ergebnisse zu erzielen.

"Statt zwei oder drei separate klinische Studien, die um Patienten konkurrieren, können die Dinge schneller erledigt werden, wenn Unternehmen zusammenkommen und eine einzige Studie durchführen", sagte Arthur J. Moss, M.D., Kardiologe am Medical Center. "Sie können auch eine einzige Kontrollgruppe von Patienten verwenden, was die Anzahl der benötigten Teilnehmer und damit Zeit und Kosten senkt."

Ein weiterer großer Vorteil ist die Möglichkeit, mehrere neue Therapien oder neue mit alten Therapien direkt zu vergleichen, da sie alle an derselben Patientenpopulation mit denselben Regeln getestet werden und dieselben Ergebnisse messen.

"Behandlung A kann im Vergleich zur Kontrolle in einer Studie funktionieren, und Behandlung B kann auch im Vergleich zur Kontrolle in einer anderen Studie funktionieren, aber am Ende haben wir keine Informationen darüber, wie A und B verglichen werden können", sagte Charles Francis, M.D., Professor in den Abteilungen für Medizin und Pathologie und Labormedizin am Medizinischen Zentrum.

"Wenn wir am Ende ein robusteres Studiendesign entwickeln können, das tatsächlich die Wirksamkeit verschiedener Behandlungen vergleicht, liegen wir genau auf einer Linie mit der Gesundheitsinitiative von Präsident Obama, die Anbieter und Forscher auffordert, sich dies anzusehen die Dinge, die wir tun, und untersuchen, ob sie effektiv sind oder nicht ", fügte Ryan hinzu.

Große klinische Studien sind heutzutage extrem teuer in der Durchführung, da die FDA eine viel bessere Dokumentation, eine verstärkte Qualitätskontrolle und längere Nachbeobachtungszeiträume als in der Vergangenheit fordert. Viele Studien sind international und erstrecken sich über die USA, Europa, Japan und andere Länder.Die Zahl der Personen, die benötigt wird, um eine internationale Studie mit Tausenden von Patienten über mehrere Jahre durchzuführen, ist an sich schon ein erheblicher Kostenfaktor.

Wissenschaftler haben Studien mit kollaborativen Elementen in Kardiologie und Asthma durchgeführt, und einige beginnen mit dem multiplen Myelom und der Alzheimer-Krankheit, obwohl sich der Ansatz noch nicht in allen Forschungsbereichen durchgesetzt hat.

Forscher erkennen an, dass kollaborative Studien Grenzen haben. Möglicherweise sind neue Vorschriften der Food and Drug Administration erforderlich, um Versuche mit konkurrierenden Produkten zu leiten, da Unternehmen oft darum kämpfen, ihr Produkt zuerst verfügbar zu machen. Kartell- und Patentfragen im Zusammenhang mit solchen Ringversuchen erfordern Verhandlungen und möglicherweise auch neue Gesetze.

"Wir wollen den Patienten neue Optionen schneller und zu geringeren Kosten anbieten, aber wir wollen auch die beste Wissenschaft betreiben", sagte Moss. „Obwohl das Studiensystem in vielerlei Hinsicht verbessert werden könnte, denken wir, dass gemeinsame klinische Studien eine starke Option sind, die in Betracht gezogen werden sollte."

"Ich gehe nicht davon aus, dass jedes Unternehmen mit der Durchführung kooperativer Studien beginnen wird, aber ich denke, dass dies in bestimmten klinischen Situationen geschehen wird, in denen diese Art von Studie besonders gut geeignet erscheint", sagte Ryan. "Letztendlich müssen die Leute es als ein gutes Geschäftsangebot ansehen, dass es einen Wettbewerbsvorteil gibt, dies auf diese Weise zu tun."

Dr. Moss, Ryan und Francis schrieben im Namen aller Mitglieder der Multicenter Research Group den Perspective-Artikel über gemeinsame klinische Studien, der in derselben Ausgabe des New England Journal of Medicine vorgestellt wird. Die 1980 gegründete Gruppe umfasst eine Reihe klinischer Forscher, die Forschung planen und durchführen, Ressourcen und Erfahrungen bündeln, mit dem ultimativen Ziel, die Patientenversorgung zu verbessern.

Mitglieder der Multicenter Research Group sind: Arthur J. Moss, M.D. (Vorsitzender), Rochester, NY; Jesaia Benhorin, MD, Tel Aviv, Israel; J. Thomas Bigger, Jr. M.D., New York, NY; Poul Erik Bloch Thomsen, M.D., Kopenhagen, Dänemark; Monty Bodenheimer, New York, NY; Mary W. Brown, MS, Rochester, NY; Robert Case, MD, New York, NY; Edward M. Dwyer, MD, Newark, NJ; Charles W. Francis, MD, Rochester, NY; John Gillespie, MD, Buffalo, NY; Robert E. Goldstein, MD, Bethesda, MD; Henry Greenberg, MD, New York, NY; Mark C. Haigney, MD, Bethesda, MD; Helmut U. Klein, MD, Rochester, NY; Ronald Krone, MD, St. Louis, MO; Edgar Lichtstein, MD, New York, NY; Emanuela Locati, MD, Mailand, Italien; Frank Marcus, MD, Tucson, AZ; David Oakes, MD, Rochester, NY; Daniel Ryan, MD, Rochester, NY; Wojciech Zareba, M.D., Ph.D., Rochester, NY.

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